非劣性臨床試驗(Non inferiority trial)有別於一般常見的較優性試驗(Superiority trial),其主要目的在於驗證新的藥物或治療方式其效果不比現存的藥物或治療方式差。在實際的應用上,大多是因爲現存藥物雖然療效較佳,但使用上不夠便利,或是安全性不佳;基於這些原因,有必要去開發新的用藥,證明其療效不比現存的差,但能解決上述所提到的問題。在進行非劣性臨床試驗時,首先,就是要先定出新藥與現存的藥物可接受的療效差異值(margin),以進行樣本數的估算及後續的試驗。


margin的設定方面,較佳的方式爲參考之前類似試驗所發表的文獻,如能收集到較多文獻,則可以統合分析(meta-analysis)的統計方法來推估;如僅有一篇或無任何文獻可參考,則宜考量到臨床上的合理性,定出一個保守的margin。此外,非劣性臨床試驗一般來說,所需要的樣本數會比較優性試驗來的大;在統計分析對象選取部份,同時以Intention to treat(ITT)Per protocol(PP)來呈現比較其分析結果,會是較爲適當可接受的方式。



Reference:

ICH E9 Guideline, Statistical Principles for Clinical Trials.

http://www.ich.org/products/guidelines/efficacy/article/efficacy-guidelines.html

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