以斯帖統計顧問公司

在非劣性試驗(non-inferiority trial)中，主要的目的是在於檢驗新的藥物效果不比現存的藥物差或是效果更好。而等同性試驗(equivalence trial)則是在於驗證新的藥物與現存的藥物具有相等的療效，在臨床的應用上，通常除了檢驗其療效相等之外，很重要的一點是新藥一般而言會降低不良反應(adverse event)發生的比例。不過，在實際收個案時，等同性試驗需要比非劣性試驗或是較優性試驗(superiority trial)所需的樣本數更大，這使得實行上難度大大的提升。


就統計檢定的觀點而言，等同性試驗的虚無假設(null hypothesis, H0)爲新藥與舊藥的效果不相等，所以當拒絕虚無假設時即代表兩者有相同的效果。由統計上的虚無假設對比於非劣性試驗可發現，非劣性試驗是單尾的(one-tailed)；等同性試驗是雙尾的(two-tailed)。與非劣性試驗同樣的是，等同性試驗也要事先定出療效差異值(margin)，再去檢驗其結果。統計分析上，等同性試驗多以比較信賴區間(confidence interval: CI)的方式，來決定試驗結果是否爲等同的效果。



Reference

ICH E9 Guideline, Statistical Principles for Clinical Trials.

http://www.ich.org/products/guidelines/efficacy/article/efficacy-guidelines.html